V terapii srpkovité anemie se otvírá nová léčebná modalita. Dosud byly jedinou možností transplantace kostní dřeně nebo kmenové buňky.
Kandidátní lék FTX-6058 obnovuje schopnost produkovat fetální hemoglobin, který v lidském organismu normálně vyskytuje pouze v malých dávkách po narození. Při perorálním podání působí inhibici proteinu, který typicky „umlčuje“ nebo vypíná gen, který produkuje fetální hemoglobin. Výsledky byly prezentovány na jarní konferenci American Chemical Society
Při fázi 1 klinických testů na zdravých dobrovolnících se prokázalo, že lék je bezpečný. Fáze 2 s účastí pacientů má začít ještě tento rok.
