Klinická štúdia, ktorá sa snaží objaviť liek na kosáčikovú anémiu, zistila bezpečnosť a úspešnosť novej génovej terapie. Použitá technológia editácie génov CRISPR sa nazýva CRISPR/CA12.
Ide o veľmi presný nástroj na úpravu genómu krvných kmeňových buniek tak, aby telo mohlo produkovať zdravé krvné bunky. Pacientom boli odobraté kmeňové bunky na úpravu génov a následne im bola chemoterapiou zničená zvyšná kostná dreň. Opravené bunky im boli potom vložené späť do tela.
Táto experimentálna jednorazová terapia úpravou génov modifikuje pacientove vlastné kmeňové bunky, ktoré tvoria krv. Cieľom je opraviť mutáciu, ktorá je zodpovedná za kosáčikovú anémiu.
Výsledky štúdie boli prezentované na zasadaní Európskej hematologickej asociácie v nemeckom Frankfurte.
