Pod pojmem kauzální terapie si v obecné rovině a v souvislosti s genetickým onemocněním přestavujeme genovou léčbu, která vede k opravě či náhradě mutovaného genu, zodpovědného za dané onemocnění. Ovšem v případě cystické fibrózy (CF) se termín kauzální léčby velmi dobře a plnohodnotně ujal v definici nové generace léků, které svým mechanizmem účinku nemění gen, ale jeho proteinový produkt. Tím je buněčný kanálek, který...
Pro zobrazení tohoto obsahu je třeba být přihlášen.